Hago Magia

Ya hemos conseguido 2.268,00 €
del objetivo actual de 10.000,00 €
Donaciones recibidas 12

¿Te gusta la magia? ¡Pues estás en el sitio adecuado! Aquí tienes la oportunidad de hacer el mejor truco que puedas imaginar: colaborar en la investigación médica de enfermedades. Sin necesidad de varitas ni ases en la manga, podrás ayudar a un montón de personas. Haz magia. Magia de verdad.

Los días 12 y 19 de enero estaremos en 8 mercados de Madrid. Nos acompañarán en cada mercado 2 magos de la Gran Escuela de Magia Ana Tamariz y 4 voluntarios con información de nuestra actividad cientìfica y pulseras solidarias. Son dos jornadas de sensibilización a la sociedad de que podemos hacer desaparecer una enfermedad con su aportación económica… ¡haciendo magia!

Fechas: 12 y 19 de enero

Sábado 12: Mercado de La Paz, Mercado de Diego de León, Mercado de Ventas y Mercado de Chamberí

Sábado 19: Mercado de Chamartín, Mercado de Prosperidad, Mercado Maravillas y Mercado Sta. María de la Cabeza
Horario: 10 a 14.00 h.

La recaudación se destinará a la investigación médica de enfermedades raras en niños

 

 

¿Qué son las enfermedades raras?

Las enfermedades raras, también conocidas como poco frecuentes, son potencialmente mortales o crónicas y degenerativas. Su prevalencia es de 5 habitantes por cada 10.000. La mayoría tienen un origen genético y más del 50% de ellas afectan a niños. En la actualidad se calcula que en la UE existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras distintas que padecen entre un 6% y un 8% de la población, es decir, entre 27 y 36 millones de personas. En España son más de 3 millones los afectados.


 

Nuestro objetivo: que las enfermedades raras infantiles sean cada vez más raras.

Un gran número de enfermedades humanas tiene su causa en mutaciones o alteraciones en un solo gen. Estas enfermedades se denominan enfermedades monogénicas.

Se ha observado que la introducción en el organismo de copias correctas del gen dañado puede ser un tratamiento eficaz para los niños que sufren estas enfermedades. Para ello, antes necesitamos identificar el vehículo o vector y ensayarlo en el laboratorio, una fase previa a los ensayos clínicos imprescindible para garantizar la eficacia y la seguridad del tratamiento.

Cada año, uno de cada cien niños nace afectado por alguna enfermedad de este tipo, y muchos de ellos no llegarán a ser adultos.


 

¿Qué investigamos?

Nuestro laboratorio se centra en comprender la fisiopatología de algunas de estas enfermedades raras y en desarrollar nuevas estrategias terapéuticas, basadas en la transferencia de genes, que puedan ofrecer soluciones a estas patologías.

Estamos utilizando vectores AAV para lograr la corrección sostenida de la deficiencia génica en estas enfermedades genéticas. En paralelo trabajamos en la mejora de los vehículos de transferencia de genes, gracias a un mejor conocimiento del vector a nivel molecular, y en el diseño de los sistemas de expresión de proteínas para generar terapias más eficientes.

Investigamos de forma prioritaria 5 de estas enfermedades: enfermedad de Wilson, Síndrome de Dravet, hiperoxaluria, colestasis hepáticas hereditarias y desórdenes del ciclo de la urea. Estas investigaciones, además, benefician el avance en el desarrollo de terapias en otras 300 enfermedades raras.

Por otro lado, trabajamos en colaboración con otros programas de investigación del CIMAcentrados en más enfermedades raras:

  • Hepatología: porfiria aguda intermitente (AIP).
  • Neurociencias: enfermedad de Huntington (EH) y esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
  • Terapia celular: Distrofias musculares de origen genético.

Si quieres tener más detalle, visita nuestra web del CIMA.

Participantes

03/04/2019
Una galleta, una sonrisa
200,00 €
31/01/2019
Donaciones Varias
144,91 €
19/01/2019
Huchas Mercado Sta. Maria de La Cabeza
115,88 €
21/01/2019
Huchas Mercado Chamartin - 19-1-2019
367,23 €
21/01/2019
Huchas Mercado Prosperidad - 19-1-2019
241,20 €
14/01/2019
Huchas Mercado Las Ventas - 12/1/2019
146,50 €
14/01/2019
Huchas Mercado La Paz - 12/01/2019
610,00 €
14/01/2019
Huchas Mercado Diego de Leon- 12/01/2019
267,24 €
14/01/2019
Huchas Mercado Chamberi - 12/01/2019
132,60 €
11/01/2019
Inma Campanario
10,00 €

Avances en la investigación

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Noticias

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